La tecnologia a mRNA presente nei vaccini Moderna e Pfizer BioNTech è alla base di numerose terapie in via di sperimentazione, ma servono nuovi sistemi di finanziamento per raggiungere la copertura finanziaria necessaria a sostenere i numerosi progetti

La tecnologia mRNA - materiale genetico che contiene le istruzioni per la sintesi di nuove proteine - è alla base del funzionamento di due dei vaccini anti-Covid oggi a disposizione: Moderna e Pfizer BioNTech. Questa tecnologia, oltre a rappresentare uno dei pilastri della campagna vaccinale in corso in tutto il mondo, ha rivelato l’enorme potenzialità di ciò che promette un autentico ‘salto’ nel trattamento di numerose patologie. “Spero che, un giorno, ogni casa abbia gli mRNA nel congelatore per curare dolori e ferite”, afferma Katalin Karikò, la biochimica di origini ungheresi vicepresidente di BioNTech, azienda tedesca impegnata dal 2018 con l’americana Pfizer nello sviluppo di vaccini antinfluenzali e con la quale ha sviluppato il vaccino anti-Covid Comirnaty a mRNA. “Negli individui vaccinati con mRNA”, spiega la biochimica, “la proteina virale viene sintetizzata, viene generata non solo la risposta immunitaria cellulare , ma anche l’anticorpo che aiuterà a riconoscere e distruggere le cellule infette. Proprio in questo consiste il funzionamento di tale vaccino”. Una tecnologia promettente non solo sul fronte della lotta al Covid 19, ma anche su molti altri settori della medicina. “Alla base”, precisa la Karikò, “l’idea di dare alle nostre cellule, grazie all’Rna messaggero, le istruzioni per produrre proteine in grado di curare le malattie”. E fra le patologie più terribili, il cancro: “Sto lavorando a un’idea anticancro: iniettare nel tumore un mRNA che spinga le cellule tumorali a fare qualcosa che attiri l’attenzione del sistema immunitario: rilasciare citochine. In quesot modo, le cellule immunitarie localizzano quelle tumorali ovunque esse siano. Anche quando il cancro metastatizza e arriva altrove. E possono distruggerle”. Ambizione non semplice, posto che ogni neoplasia è diversa dalle altre. Ma la prospettiva alla base delle ricerche sull’immunoterapia dei tumori è proprio quella di avere a disposizione una base di terapie utili ad addestrare il nostro organismo a combattere un tumore specifico. E in prospettiva, l’idea tanto semplice quanto dirompente è di fare del corpo umano la più importante ed efficace ‘fabbrica di farmaci’, attraverso la produzione di quelle proteine necessarie alla riparazione degli organi o all’attivazione di una reazione immunitaria. “L’mRNA è una nuova sostanza terapeutica”, aggiunge òa Karikò, “che dà il modello al corpo umano e può sintetizzare la proteina terapeutica o antigenica in modo naturale. L’approccio è semplice e universale: solo la nostra immaginazione è il limite di quante malattie diverse possiamo trattare”, conclude. La differenza rispetto alla farmacologia ‘classica’ è evidente: mentre un farmaco tradizionale interviene ‘dall’esterno’, introducendo le molecole necessarie a produrre un effetto terapeutico, lo scenario è ora quello di far leva sui meccanismi biologici che potranno, attraverso l’immissione di un’istruzione, una vera e propria ‘stringa di codice’, portare l’organismo ad attivare una reazione immunitaria. Se la sola BioNTeC ha già in studio delle terapie a mRNA nel settore oncologico, altre aziende stanno testando trattamenti avanzati, non solo a mRNA, per altre patologie, dalle malattie cardiovascolari a malattie autoimmuni o infettive. Sono circa 16 mila le terapie d’avanguardia in fase di sperimentazione. E, tra queste, circa una sessantina sono stimate per essere disponibili entro la fine del decennio. Un settore di ricerca che coinvolge a livello globale circa 900 aziende, con la prospettiva di offrire cure rapide e semplici, e con meno effetti collaterali. Probabilmente, la tragica ‘vicenda-Coronavirus’ permetterà di veicolare sulla ricerca quei fondi necessari per mettere a punto soluzioni terapeutiche rivoluzionarie. Ma per realizzare questo cambiamento sarà necessaria una copertura finanziaria importante. Per questo motivo, sono in studio nuovi metodi di finanziamento anche passando per la riqualificazione delle spese correnti a spese di investimento. Pierpaolo Sileri, sottosegretario alla Salute del Governo Draghi, spiega: “Le terapie avanzate rappresentano un potenziale unico di cura su cui è importante investire, sia per il sistema salute, sia per quello Paese. La sinergia a livello politico e tecnico, nazionale ed europeo, sarà cruciale per individuare modelli organizzativi e di finanziamento che garantiscano piena uniformità all’accesso di queste cure, nel rispetto dei principi di equità, universalità e sostenibilità”. Come illustrato da Americo Cicchetti, professore di Organizzazione aziendale all’Università cattolica e direttore ‘Altems’, nel corso del convegno ‘Terapie avanzate: come arrivare a un cambio di paradigma sostenibile’, tenutosi a fine aprile, i costi di una terapia avanzata per il Servizio sanitario nazionale sarebbero “inferiori a quelli richiesti da una terapia standard, con importanti ricadute in termini di abbattimento delle spese di assistenza, che vengono meno grazie alla guarigione da una determinata malattia”. Un autentico cambio di paradigma, che sembra emergere anche dalle parole di Angela Ianaro, presidente dell’intergruppo parlamentare ‘Scienza e innovazione’: “Di fronte a questa rivoluzionaria tecnologia le istituzioni, le associazioni dei pazienti e l’industria devono lavorare insieme per trovare soluzioni coraggiose e innovative, che garantiscano un accesso universalistico all’innovazione, evitando che convenzioni contabili ed esigenze di razionamento si pongano come un ostacolo”. Ci auguriamo che la prossima disponibilità di terapie avanzate, assieme a nuovi modelli di gestione dei servizi sanitari, dissuada gli ‘esecutivi futuri’ dall’infliggere ulteriori ‘tagli’ a un settore, quello sanitario, che si è rivelato essenziale sul fronte dell’emergenza e dalla cui tenuta è dipesa in buona parte anche la sopravvivenza di un’intera economia.

NELLA FOTO QUI SOPRA: UN RICERCATORE AL LAVORO

AL CENTRO: IL SOTTOSEGRETARIO ALLA SALUTE, PIERPAOLO SILERI

IN APERTURA: LA BIOCHIMICA KATALIN KARIKO', VICEPRESIDENTE DI BIONTECH